La FDA de EEUU da luz verde al fármaco para la ELA de Amylyx
30.09.2022 02:34
© Reuters. FILE PHOTO: Test tubes are seen in front of Amylyx logo in this illustration, July 24, 2022. REUTERS/Dado Ruvic/Illustration
Por Leroy Leo
29 sep (Reuters) – Amylyx Pharmaceuticals Inc dijo el jueves que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó su medicamento para frenar la progresión de la ELA, o esclerosis lateral amiotrófica, y retrasar potencialmente la muerte causada por la enfermedad, lo que hizo que las acciones de la empresa subieran casi un 14% en las operaciones ampliadas.
La empresa añadió que los profesionales sanitarios podrán recetar pronto el medicamento, que se venderá bajo la marca Relyvrio, y actualmente trabaja en su lanzamiento.
«Sabemos que las personas que viven con ELA no tienen tiempo para esperar y, por esta razón, Amylyx está preparada para avanzar rápidamente con la comercialización en los Estados Unidos», dijeron los codirectores ejecutivos Josh Cohen y Justin Klee en un comunicado.
El fármaco de Amylyx es una combinación de los compuestos genéricos fenilbutirato de sodio y taurursodiol, que actúan conjuntamente para evitar que las células nerviosas del cerebro y la médula espinal mueran prematuramente.
La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, descompone las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que hacen funcionar los músculos, lo que provoca una parálisis progresiva y la muerte. Afecta a más de 30.000 pacientes en Estados Unidos, según el grupo de defensa de los pacientes ALS Association.
‘NO ES UN TRATAMIENTO MÁGICO’
La esperanza de vida promedio de los pacientes con ELA es de entre dos y cinco años, sin embargo, algunos pacientes como Stephen Hawking han vivido mucho más tiempo
«Creo que todos somos conscientes de que este fármaco no es el tratamiento mágico que va a curar la enfermedad, sino que, con suerte, ralentizará su progresión», dijo la Dra. Jinsy Andrews, profesora asociado de neurología del Colegio de Médicos y Cirujanos de la Universidad de Columbia Vagelos, antes de la aprobación.
Andrews, investigadora del ensayo en fase avanzada de Amylyx, añadió que la comunidad de pacientes de ELA está de acuerdo en que se desarrollen mejores tratamientos en el futuro.
La decisión de la FDA se produce también tras meses de presión por parte de los pacientes, que instaron al organismo regulador a aprobar el fármaco en función de su relativa seguridad y su potencial para aumentar la supervivencia.
(Información de Leroy Leo y Bhanvi Satija en Bengaluru; editado en español por Aida Peláez-Fernández)
